El fenilbutarato de sodio es un medicamento utilizado frecuentemente en el tratamiento de los trastornos del ciclo de la urea. A su vez, es un medicamento huérfano que está indicado en los trastornos del ciclo de la urea, ya que permite reducir las concentraciones plasmáticas elevadas de amoníaco y de glutamina, y supone el seguimiento de por vida del tratamiento, a menos que se opte por un trasplante hepático.